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NISTEP注目科学技術 - 2023_E230

遺伝子編集技術を用いた遺伝性疾患治療

すでに海外ではヒトを対象とした臨床研究が行われている。
ただ、類似の遺伝子編集技術は日進月歩であり、今後もより優れた技術が出てくる可能性がある

方法論的な問題点は残されたものの、原因の明らかになっているものの、根本的な治療法が無い遺伝性疾患により生涯苦しむ、あるいは正常な生活を送れない人々に対して実施することで、デメリットやリスクを超えるメリットが得られると考えられる。
社会進出や社会復帰、重症の場合の親の精神的・金銭的負担軽減、使用される税金の削減等。

現在のところ、長期的な安全性が不明。
さらに、遺伝子編集の正確性や非特異的な効果など、コントロールしきれない点がまだ多く、今後の課題といえる。